Наблюдая за событиями на рынке за последние несколько месяцев, аналитики Spherix недавно сообщили о нарастающем негативном отношении специалистов сферы здравоохранения к Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США.
В специальном отчете компании Special Topix Пол Циммерман, вице-президент по аналитике в Spherix, сообщает: «Как независимый голос, ответственный за раскрытие опыта и мнения врачей, мы слышали в течение последних нескольких недель недовольные высказывания, ставящие под сомнение недавнюю деятельность FDA. Мы решили провести опрос большего количества специалистов и его результаты неположительные».
Опрос 252 специалистов в области дерматологии, гастроэнтерологии, нефрологии, неврологии и ревматологии, проведенный 25 июля, показал, что доверие к FDA стремительно падает. Только 36% респондентов сообщили о высоком уровне уверенности в действиях Управления, при этом почти половина сообщила, что их доверие к FDA за последний год подорвалось. Такое негативное отношение связано с нарушениями в непредвзятости/ аполитичности, медленным рассмотрением заявок на новые лекарства (NDA) и непрозрачностью в диалоге с медицинским сообществом. Также недовольство, похоже, вызвано непредсказуемыми и неожиданными шагами агентства.
Так, FDA приняло положительное решение, приведшее к одобрению препарата Biogen’s Aduhelm для лечения болезни Альцгеймера, после того как Консультативный комитет проголосовал «против» этого шага. Как следствие, более 80% неврологов заявили, что их доверие к FDA снизилось.
По словам одного из респондентов, «подрыв [моей уверенности] основан на катастрофическом решении одобрить aducanumab, которое кажется плохо проработанным и даже, возможно, коррумпированным решением. Я не могу припомнить подобную ситуацию, в которой было столько беспокойства и недоверия, вызванного решением FDA. Мы не планируем использовать адуканумаб в настоящее время, и мы больше не знаем, о чем думать и насколько доверять любым будущим решениям FDA».
Нефрологи также поделились тем, что ощущают смятение и разочарование по отношению к FDA, поскольку действия Управления не позволят двум новым терапевтическим препаратам, roxadustat Fibrogen / AstraZeneca и tenapanor Ardelyx, стать доступными для пациентов. Шелдон Шор, доктор медицины, практикующий нефролог из Атланты, говорит: «FDA должно работать усерднее, чтобы помочь нам получить одобрение этих новых лекарств для наших пациентов. Я чувствую, решения стали слишком политическими, что усложняет работу с новыми лекарствами для получения одобрения”.
Несмотря на разногласия по поводу возможности одобрения, более половины опрошенных нефрологов указали, что они очень хотят, чтобы tenapanor был одобрен, и около одной трети опрошенных сообщили о том же решении самое в отношении roxadustat. Менее пяти процентов специалистов были против одобрения этих препаратов. Фактически, что касается одобрения roxadustat для недиализных и диализных пациентов с анемией, связанной с ХБП, 44% согласны с тем, что они бы предпочли одобрение постмаркетингового исследования, а не отказ FDA и требование дополнительных клинических испытаний.
Среди специалистов, занимающихся лечением аутоиммунных заболеваний, процесс принятия решения в отношении ингибиторов JAK кажется бесконечным, поскольку вызывает вопросы по поводу самого процесса изучения препаратов. Исследования неоднократно расширялись, поскольку FDA оценивает результаты ORAL Surveillance, пятилетнего постмаркетингового исследования безопасности препарата Pfizer Xeljanz, заказанного FDA, когда оно впервые одобрило препарат от ревматоидного артрита в 2012 году.
Более двух третей ревматологов и дерматологов согласны с тем, что FDA должно сосредоточиться на каждом JAK индивидуально, а не на рассмотрении постмаркетинговых данных в отношении ожидающих одобрения других препаратов этого класса. «Задержки оказывают негативное влияние на врачей и пациентов в реальном мире, которые изо всех сил пытаются справиться с опасными заболеваниями. Нам нужно руководство и как можно скорее», – говорит один из участников опроса.
В результате более 70% всех опрошенных врачей согласны с тем, что FDA должно установить стандарт для проведения Консультативного комитета, и примерно 40% считают, что агентство всегда должно следовать рекомендациям Консультативного комитета. В случае разделения мнений Консультативного комитета и FDA только 42% опрошенных сообщили о том, что доверяют FDA принимать окончательное решение по продукту. Кроме того, многие поднимают вопрос о том, приводит ли повышение внимания FDA к вакцинам / лечению COVID-19 к задержке и / или снижению приоритета других продуктов.
Крис Реймонд, управляющий директор и старший аналитик Piper Sandler, прокомментировал недавние и неожиданные задержки утверждения ряда препаратов: « После того, как сотни лекарств прошли все стадии разработки, нам трудно понять, как лекарству, отвечающее всем первичным и вторичным конечным точкам клиническим испытаниям – конечным точкам, согласованным с агентством, – отказывают в одобрении. Это не то FDA, которое мы наблюдали в последние два десятилетия».
