Alnylam стала пионером в области наследственного транстиретинового амилоидоза (ATTR), получив одобрение в 2018 году на первое лекарство для лечения этого редкого заболевания, а теперь запустила цифровое приложение, чтобы помочь пациентам отслеживать свои симптомы.
Новое приложение под названием STAR позволяет пациентам записывать свои симптомы и делиться ими с медицинскими работниками, чтобы стимулировать то, что компания называет «более уверенными и результативными обсуждениями».
Наследственный транстиретиновый амилоидоз – это агрессивное, быстро прогрессирующее, смертельное заболевание, которое поражает сразу несколько систем, включая серечно-сосудистую, нервную, желудочно-кишечный тракт, а также другие органы. Запуск препарата Alnylam Onpattro (патисиран) стало важной вехой как для пациентов, так и для биофармацевтической промышленности.
По словам профессора Филипа Хокинса из Национального центра амилоидоза в Великобритании, поскольку болезнь может развиваться с течением времени, «важно, чтобы пациенты точно отслеживали любые изменения в своих симптомах». «Это новое приложение поможет людям, живущим с амилоидозом ATTR, отслеживать прогрессирование своего заболевания, предлагая медицинским специалистам более точную картину болезни своих пациентов», – сказал он.
По словам Alnylam, бесплатное приложение в настоящее время доступно для мобильных телефонов в App Store и Google Play на английском, а также на французском, испанском, итальянском, немецком, шведском, датском, португальском и голландском языках. Планшетный формат будет запущен позже в этом году.
«STAR был разработан, чтобы помочь пациентам лучше понять свое состояние и его влияние на качество жизни, включая их способность выполнять повседневные дела, настроение, уровень энергии и отношения с семьей и друзьями», – говорит доктор Динеш Кумар, медицинский директор Alnylam в Великобритании и Ирландии. «Наша цель – дать пациентам возможность лучше контролировать свое здоровье и благополучие», – добавил он.
Около 1350 пациентов с амилоидозом ATTR и повреждением нервов (полинейропатией) во всем мире в прошлом году прошли курс лечения с помощью Onpattro, а объем продажи препарата Alnylam составил 306 миллионов долларов США.
В Европе Alnylam был вытеснен компанией Ionis, которая за несколько месяцев до этого заявила об одобрении своего препарата Тегседи (инотерсен), а также получила более раннее одобрение со стороны Национального института здравоохранения и медицинского обслуживания (NICE) для использования Национальной медицинской службой Великобритании.
Сейчас Alnylam проводит исследования препарата Onpattro при амилоидозе hATTR, у лиц с кардиомиопатией, в надежде расширить показания этого препарата, а также разрабатывает терапию второго поколения под названием вутрисиран, которую можно будет применять реже. Вутрисиран находится на рассмотрении регулирующих органов в Европе и США, решение должно быть принято в 2022 году.
