Научно-технологический университет «Сириус» ведет работу над новой технологией генной терапии для лечения гемофилии B, которая обещает значительно снизить стоимость лечения и открыть новые перспективы для борьбы с другими наследственными заболеваниями.
Исследователи Научного центра трансляционной медицины «Сириус» сфокусировались на разработке инновационного подхода, способного улучшить качество жизни пациентов и сделать лечение более доступным. В отличие от существующих методов, новая технология будет основана на использовании липосомных наночастиц для доставки генетических материалов, что позволит избежать проблем, связанных с дороговизной и ограниченной эффективностью текущих генно-терапевтических препаратов.
Липосомные наночастицы, применяемые учеными, содержат системы редактирования ДНК, такие как prime editing и base editing, обеспечивающие точечную коррекцию генетического кода. Этот подход может не только дать длительный терапевтический эффект, но и снизить риск осложнений, включая иммунный ответ.
«Новые стратегии лечения позволят существенно снизить стоимость лечения, продлить и улучшить качество жизни пациентов», — сообщили в пресс-службе Научного центра трансляционной медицины НТУ «Сириус».
Разработка в «Сириусе» нацелена не только на лечение гемофилии B, но и может стать основой для создания целой серии генно-терапевтических препаратов, направленных на борьбу с различными наследственными заболеваниями, вызванными генетическими мутациями. Проект реализуется в рамках программы, поддерживающей развитие перспективных направлений в генной терапии, нейробиологии и иммунобиологии.
