Шанхайская биотехнологическая компания RiboX Therapeutics стала первой в мире, начавшей клинические испытания терапии на основе кольцевой РНК (circular RNA) — инновационной платформы, способной значительно расширить возможности генетической медицины.
Первые испытания начались в марте 2025 года в США, при этом сама терапия утверждена FDA и тестируется в Университете Айовы. Несмотря на значимость события, запуск прошёл практически незамеченным в американском инфополе — во многом из-за стратегии «под радарами», которой придерживается команда RiboX.
Кольцевая РНК позиционируется как устойчивая альтернатива традиционной мРНК, применявшейся в COVID-вакцинах. В отличие от линейных мРНК, молекулы кольцевой ДНК не подвержены быстрой деградации, что позволяет клеткам вырабатывать нужный белок в течение нескольких недель, а не дней.
Китайский стартап — первый в мире
Несмотря на активные инвестиции в США — около $1,7 млрд вложено в такие стартапы, как Orna Therapeutics, Sail Biomedicines и Orbital Therapeutics — именно RiboX обогнала всех и первой вышла в клинику. Стартап был основан Вэйи Чжаном, экс-главой инновационного хаба Boehringer Ingelheim в Китае. Научная база компании опирается на разработки РНК-биолога Лин-Лин Чен и эксперта по липидным наночастицам Дана Пира.
RiboX целенаправленно избегает публичности, не раскрывает объёмы инвестиций и делает акцент на клинической реализации. Среди её инвесторов — Vivo Capital, Qiming Ventures, Eisai Innovation, Lilly Asia Ventures и Temasek.
Первый кандидат компании — терапия для восстановления функции слюнных желез, повреждённых при лучевой терапии у онкопациентов. Она использует однократное введение кольцевой РНК, кодирующей белок aquaporin-1. В доклинических исследованиях у животных эффект сохранялся до четырёх недель.
Как отмечают эксперты, успех RiboX основан на прагматичном выборе модели доставки — вместо сложных органов компания начала с мишени, к которой легко добраться. Такой подход позволил быстро выйти в клинику, опередив даже именитых конкурентов из США.
В то же время CEO RiboX Вэйи Чжан подчеркнула оригинальность технологий компании, дистанцировавшись от Orna Therapeutics, основанной в MIT. По её словам, подход RiboX «не связан и не копирует другие платформы», а все исследования и разработки являются оригинальными.
Несмотря на отсутствие громких заявлений, запуск RiboX стал знаковым моментом в глобальной биотехнологической гонке, показав, что вторая волна РНК-терапий может быть уже на подходе.
