Российская биотехнологическая компания BIOCAD подала в Минздрав РФ регистрационное досье на арвенакоген санпарвовек — первый в стране оригинальный препарат для генной терапии гемофилии B.
Собственные инвестиции BIOCAD в разработку и клинические исследования генной терапии гемофилии B превысили 3 млрд рублей. Планируется, что исследуемый препарат будет предназначен для однократного введения.
Регистрация препарата проводится в соответствии с процедурой условной регистрации ЕАЭС, применяемой для терапии орфанных заболеваний при неудовлетворённой медицинской потребности. Такая процедура допускается при наличии достаточного объема клинических данных, подтверждающих эффективность и безопасность.
Разработка препарата велась более семи лет и стала возможной благодаря созданию GeneNext, собственной платформенной технологии получения рекомбинантных аденоассоциированных вирусных векторов (rAAV), работа над которой началась в 2016 году. Ранняя разработка препарата завершилась в 2021 году, после чего препарат перешел на следующие этапы: фармацевтическую разработку, доклинические исследования и последующие клинические исследования.
Препарат арвенакоген санпарвовек прошёл совмещённые фазы I–II клинических испытаний (исследование ANB-002-1/SAFRAN), в которых участвовали более 20 пациентов с тяжёлой формой гемофилии B. Согласно промежуточным результатам, терапия продемонстрировала значительный рост уровня фактора IX, необходимого для свёртывания крови, и устойчивый клинический эффект при хорошем профиле безопасности.
Как отмечает Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке BIOCAD, полученные данные «впечатляют и могут открыть доступ к принципиально новой терапии уже в ближайшие годы». По её словам, даже после получения регистрационного удостоверения доступ к препарату для широкой группы пациентов требует прохождения процедур экспертизы, включения в различные каналы возмещения, что в среднем занимает от одного до трёх лет.
Несмотря на подачу на регистрацию, наблюдение за участниками испытаний продолжится минимум пять лет, параллельно компания планирует запуск следующего этапа разработки — фазы III (исследование ANB-002-2/MAGNOLIA).
