Atropos Health, специализирующаяся на трансформации клинических данных в персонализированные доказательства и инсайты, объявила о сотрудничестве с фармацевтической компанией Novartis. Цель партнерства — сократить время от появления первых симптомов до постановки диагноза и начала лечения у пациентов с редкими заболеваниями.
Фокус...
Российская биотехнологическая компания BIOCAD подала в Минздрав РФ регистрационное досье на арвенакоген санпарвовек — первый в стране оригинальный препарат для генной терапии гемофилии B.
Собственные инвестиции BIOCAD в разработку и клинические исследования генной терапии гемофилии B превысили 3 млрд...
Частная компания IntraBio приступила к маркетингу своего первого препарата для ультраредкого заболевания после получения одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Препарат, получивший название Aqneursa, предназначен для лечения неврологических симптомов при болезни Ниманна-Пика...
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило о создании Центра инноваций для редких заболеваний. В задачи центра будет входить ускорение разработки новых методов лечения и укрепление связи между разработчиками и сообществом, занимающимся редкими заболеваниями,...
Новое исследование, проведенное под руководством UW Medicine, демонстрирует перспективы генной терапии в лечении мышечной дистрофии Дюшенна. Инновационный подход не только останавливает прогрессирование заболевания, но и в будущем может способствовать восстановлению мышечной ткани у пациентов.
Результаты исследования были опубликованы в...
Создание лекарств для пациентов с редкими заболеваниями по-прежнему остается важной областью лекарственных разработок. По данным экспертов, к 2030 году объем этого рынка вырастет 547 млрд долларов, по сравнению с 2020 годом, когда показатель составлял 161,4 млрд долларов.
Несмотря на захватывающие...
Лекарство, изначально разработанное для лечения артериальной гипертензиии, может найти новое применение в лечении болезни Гентингтона. Новое применение лекарство нашло благодаря программе на основе искусственного интеллекта испанской компании SOM Biotech.
SOM3355 (бевантолола гидрохлорид) достиг своей цели во 2-й фазе испытания на...
AllStripes платформа, которая помогает пациентам делиться своими медицинскими данными для исследований редких заболеваний, объявила о привлечении 50 миллионов долларов в рамках серии B. Об этом сообщает портал Fierce Biotech.
Раунд возглавил нынешний инвестор Lux Capital при участии AZZ Venture Partners,...
