Фармацевтическая компания «ПСК Фарма» объявила о регистрации первого отечественного дженерика сапроптерина — препарата «Сапроптерин ПСК», предназначенного для лечения пациентов с фенилкетонурией.
Регистрационное удостоверение выдано 4 апреля 2025 года и действительно до 2030 года. Производство готовой лекарственной формы будет осуществляться на мощностях компании в ОЭЗ «Дубна», включая все этапы упаковки и контроля качества.
Сапроптерин входит в перечень ЖНВЛП и представляет собой синтетический аналог природного кофактора, необходимого для метаболизма аминокислоты фенилаланина. В России зарегистрированы препараты препараты зарубежных компаний с тем же МНН — ирландской «БиоМарин Интернэшнл Лимитед» и швейцарской «Генфа Медика С.А.». Новый дженерик от «ПСК Фарма» выпускается в дозировке 100 мг в упаковках по 30 и 120 растворимых таблеток. Субстанция будет поставляться индийской Honor Lab Limited.
В компании отмечают, что клинические исследования завершились в 2024 году, по их результатам препарат продемонстрировал эквивалентную терапевтическую эффективность и безопасность в сравнении с референтом. При этом за счет локализации полного производственного цикла заявлено о снижении рисков перебоев в поставках и возможности адаптации под изменения спроса. Данных о зарегистрированной цене и сроках вывода на рынок пока нет.
Фенилкетонурия относится к числу редких наследственных заболеваний, встречающихся у одного из 10 000 новорождённых. При отсутствии терапии возможны тяжёлые поражения центральной нервной системы. Сапроптерин показан части пациентов с сохраняющейся активностью фермента, участвующего в метаболизме фенилаланина.
По данным генерального директора «ПСК Фарма» Евгении Шапиро, в 2024 году объём закупок сапроптерина в России составил около 3,2 тыс. упаковок, преимущественно по государственным программам.
