Фармацевтическая компания Regeneron представила два успешных клинических случая из исследования генной терапии DB-OTO для лечения одного из типов генетической потери слуха, связанной с мутацией гена отоферлина.
Оба случая являются частью клинического исследования CHORD. В рамках испытания пациентам с потерей слуха в одно ухо устанавливается кохлеарный имплант, а в другое вводится DT-OTO. На протяжении испытания проводятся многочисленные тесты слуха, особое внимание уделяется тонам речи пациентов.
Первый случай посвящен пациентке, принявшей участие в исследовании в возрасте восьми месяцев. Через три недели терапии она начала реагировать на звуки. На 24 неделе испытания она могла слышать звуки при отключенном кохлеарном импланте. У второго четырехлетнего пациента также наблюдалось улучшение на четвертой и шестой неделях при всех тестируемых частотах. Оба пациента хорошо переносили DB-OTO, при этом у первой пациентки в период тестирования наблюдались распространенные детские респираторные заболевания, включая ушную инфекцию, которая вылечилась при стандартном лечении.
«Возможность перейти от идеи, получить данные о животных, разработать клиническую программу и получить фактические клинические данные всего за пять-шесть лет — это чудо», — сказал Кирацус. «Это очень редкая вещь в нашей отрасли, и возможность стать свидетелем всего этого просто потрясающе».
DB-OTO — это клеточно-селективная генная терапия AAV для детей с потерей слуха, вызванной мутацией гена отоферлина. Терапия перешла в Regeneron благодаря приобретению Decibel в прошлом году за 109 миллионов долларов. Обе компании тесно сотрудничали над DB-OTO с 2017 года.
