Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) официально утвердило генную терапию Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у амбулаторных пациентов в возрасте от четырех лет. Эта терапия, разработанная компанией Sarepta Therapeutics совместно с Roche, станет доступной для пациентов, что, по прогнозам, принесет компании значительную выручку.
Компания Sarepta Therapeutics в своем пресс-релизе сообщила, что генная терапия Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) получила полное одобрение FDA. Это лечение будет применяться для амбулаторных пациентов в возрасте от четырех лет и старше. Дополнительно, FDA выдало ускоренную регистрацию для применения Elevidys среди пациентов, потерявших способность к самостоятельному передвижению.
Изначально, в июне 2023 года, Elevidys получила ускоренное одобрение для лечения амбулаторных пациентов в возрасте 4-5 лет. Однако в ходе исследований EMBARK терапия не смогла достичь основного критерия эффективности, связанного с изменением общего балла по шкале Северной звезды (NSAA), которая используется для оценки двигательных функций у пациентов с МДД. Тем не менее, Elevidys продемонстрировала положительные результаты по вторичным показателям, таким как скорость и время ходьбы на десятиметровом отрезке и способность подниматься с пола без посторонней помощи.
Sarepta разработала Elevidys в партнерстве с Roche, заключив соглашение в 2019 году. Roche выплатила 1 млрд долларов за права на генную терапию, при этом Sarepta отвечает за регистрацию и коммерциализацию Elevidys в США, а Roche — в других странах. Прогнозируется, что выручка от продаж Elevidys составит 3 млрд долларов в 2025 году и вырастет до 5 млрд долларов в 2027 году. Стоимость терапии составляет 3,2 млн долларов за лечение одного пациента.
Ранее попечительский совет фонда «Круг добра» объявил о начале закупки Elevidys для помощи детям с МДД. В то же время, генная терапия компании Pfizer для лечения мышечной дистрофии Дюшенна не смогла доказать свою эффективность в ходе III фазы клинических испытаний CIFFREO.
Мышечная дистрофия Дюшенна — это наследственное заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью, которое затрагивает одного из 3500-5000 мальчиков в возрасте 2-5 лет. Болезнь вызвана мутацией в гене дистрофина, необходимого для поддержания целостности мышечных клеток. Отсутствие этого белка приводит к разрушению миоцитов и их замещению жировой и соединительной тканью, что вызывает значительные проблемы с подвижностью и может привести к серьезным осложнениям со здоровьем.
