Частная компания IntraBio приступила к маркетингу своего первого препарата для ультраредкого заболевания после получения одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Препарат, получивший название Aqneursa, предназначен для лечения неврологических симптомов при болезни Ниманна-Пика типа C (NPC), и стал доступен сразу после одобрения. Это уже второй одобренный препарат для этого заболевания после выхода Miplyffa от Zevra Therapeutics.
Болезнь Ниманна-Пика типа C — редкое метаболическое заболевание, при котором лизосомы не могут выводить холестерин и липиды из клеток, что нарушает их функционирование. Aqneursa помогает нормализовать выработку энергии в клетках и снижает нейровоспаление.
Маркетинговая стратегия IntraBio направлена на информирование, а не агрессивное продвижение. Компания уже наладила тесные контакты с сообществом пациентов и врачей. В рамках программы Aqneursa Cares IntraBio предлагает финансовую помощь, образовательные материалы и программу компенсации соплатежей для облегчения доступа к препарату.
Подготовка к запуску велась несколько месяцев, и компания уже начала получать рецепты через несколько дней после одобрения препарата.
