Выпуск препаратов на рынок может быть связан с определенными трудностями. Даже если препарат успешно прошел клинические испытания и был одобрен регулирующими органами, не существует гарантий того, что он будет безопасен и эффективен у отдельных пациентов. Это связано с тем, что биохимические и физиологические эффекты лекарственных средств могут сильно отличаться от тех, которые бывают изучены в клинических исследованиях, выполняемых зачастую на более или менее однородной выборке.
В связи с этим возникает вопрос о том, как на основании данных сделать более предсказуемыми эффекты, наблюдаемые при приеме лекарственных веществ. Для этого могут быть использованы такие показатели, как реальные данные (RWD от Real World Data) и реальные доказательства (RWE от Real World Evidence). Несмотря на то, что их использование обладает значимым потенциалом, регулирующие органы в сфере фармацевтики все еще находятся на ранних этапах разработки четкой стратегии использования этих решений для обработки данных на практике.
Согласно определению Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), RWD – это: «данные, относящиеся к состоянию здоровья пациента и / или оказанию медицинской помощи, которые поступают из ряда источников». Эти источники включают:
- электронные медицинские карты,
- заявления и данные о платежных операциях,
- реестры болезней,
- данные, относящиеся к пациентам, в том числе собираемые на дому,
- данные, собранные из других источников, которые могут информировать о состоянии здоровья, например, с мобильных устройств.
Кроме того, FDA определяет RWE как: «клинические доказательства использования и потенциальных преимуществ или рисков медицинского продукта, полученные на основе анализа RWD. RWE может быть получен с помощью различных дизайнов или анализов исследований, не ограничиваясь только рандомизированными испытаниями, а в том числе исследованиями с большой выборкой, исследованиями в условиях реальной клинической практики и обсервационными исследованиями».
Хотя эти определения полезны для понимания методов использования данных в фармацевтической промышленности, все еще остается непонятным, как компании могут наилучшим образом соответствовать нормативным требованиям FDA, когда речь идет о RWE. Будут ли требования отличаться, например, если используется база данных по сравнению с другим подходом к сбору данных, и каковы требования к ретроспективному исследованию по сравнению с проспективным исследованием?
Несмотря на отсутствие ясности в этих вопросах, фармацевтическая промышленность по-прежнему демонстрирует позитивное отношение к RWE в процессе разработки лекарств. Так, препарат для лечения рака компании Amgen получил одобрение регулирующих органов на основе данных, полученных в исследовании фазы 2 и RWE, из записей врачей. Компания не включила в исследование группу сравнения, у которой применялась бы традиционная терапия, поскольку пациенты, которые были включены в исследование, уже не отвечали на стандартные методы терапии.
Со своей стороны FDA разработало приложение MyStudies для сбора данных и согласий пользователей, которые могут быть использованы в дальнейшем как самими пациентами, так и исследователями. В 2020 году MyStudies оказался чрезвычайно полезным при проведении клинических испытаний вакцины против COVID-19, поскольку помог фармацевтическим компаниям удаленно собирать данные вакцинировавшихся людей.
Как и MyStudies, многие другие мобильные технологии, биосенсоры и инструменты для здоровья могут предоставить отрасли большое количество непрерывных потоков данных по очень низкой цене. Эта область, вероятно, будет быстро расти в будущем, поскольку она дает медицинским работникам более прямой и полный доступ к информации о пациентах по сравнению с клиническими испытаниями, проводимыми в медицинских учреждениях. Также точность этих данных может быть выше, поскольку технологии носимых устройств приобретают все большую чувствительность, быстрее анализируют данные о состоянии сердца и даже могут выявлять рак на основании некоторых маркеров.
В настоящее время RWE помогает фармацевтическим регулирующим органам определять безопасность и эффективность продуктов для лечения редких заболеваний и преодолевать неудовлетворенные потребности пациентов, когда набор пациентов для клинических испытаний может быть затруднен.
Следует отметить, что многие продукты были зарегистрированы за последние несколько лет на основе передового опыта RWE, но регулирующие органы предпочитают проявлять большую бдительность в отношении этого подхода.
Ожидается, что в ближайшее время FDA выпустит дополнительные инструкции по процессу утверждения лекарств на основе RWE, потому что на данном этапе еще слишком рано отказываться от традиционных клинических испытаний RWE. По мере того, как регулирующие органы будут создавать необходимые условия для использования RWE, фармацевтические компании также планируют развивать и внедрять основанные на RWD подходы к регистрации лекарств для более быстрого их выхода на коммерческий рынок.
