Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило о создании Центра инноваций для редких заболеваний. В задачи центра будет входить ускорение разработки новых методов лечения и укрепление связи между разработчиками и сообществом, занимающимся редкими заболеваниями, говорится в сообщении американского регулятора.
Центр возглавит Патриция Каваццони, директор Центра оценки и исследований лекарственных средств (CDER) FDA, и Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов (CBER). В совместном заявлении Каваццони и Маркс отметили, что более половины всех новых лекарств и биопрепаратов, одобренных FDA в прошлом году, были предназначены для предотвращения, диагностики или лечения редких заболеваний.
В настоящее время существует более 10 000 редких заболеваний, затрагивающих более 30 миллионов человек в США, причем около половины случаев приходится на детей.
Центр будет служить единой точкой связи с группами пациентов и их опекунов, компаниями, научными и академическими группами. Он также станет форумом для исследования разработки и внедрения лекарств, биопрепаратов, медицинских устройств, диагностических и комбинированных продуктов. В центре будут решаться общие научные, клинические и политические вопросы, связанные с разработкой продуктов для лечения редких заболеваний. Работа центра должна способствовать созданию интегрированного подхода к лекарствам и биопрепаратам.
Центр также будет заниматься вопросами новых конечных точек, биомаркеров, инновационных дизайнов испытаний, реальной доказательной базы и статистических методов для интеграции в регуляторные процессы.
Создание центра стало результатом многолетнего лоббирования со стороны сообщества, занимающегося редкими заболеваниями. FDA планирует провести открытое заседание в конце этого года.
