Биотехнологическая компания Intellia Therapeutics приостановила два клинических исследования III фазы своей генной терапии nex-z (нексигуран зиклумеран), основанной на технологии редактирования генома CRISPR/Cas9. Решение принято после госпитализации одного из участников из-за серьёзного повреждения печени, сообщили в пресс-релизе компании.
Терапия направлена на...
Компания Neurogene представила новую систему раннего мониторинга и лечения для основанной на аденоассоциированном вирусе (ААВ) генной терапии NGN-401, после того как один из пациентов с синдромом Ретта скончался в ходе клинического испытания.
Объявление прозвучало на ежегодной конференции Американского общества...
Шанхайская биотехнологическая компания RiboX Therapeutics стала первой в мире, начавшей клинические испытания терапии на основе кольцевой РНК (circular RNA) — инновационной платформы, способной значительно расширить возможности генетической медицины.
Первые испытания начались в марте 2025 года в США, при этом сама...
Центр генетики и репродуктивной медицины Genetico, входящий в группу «Артген биотех», вложит 20 млн рублей в биотехнологическую компанию «Ретиностар», специализирующуюся на разработке геннотерапевтических препаратов для лечения наследственных и возрастных заболеваний глаз.
Финансирование предоставляется в форме конвертируемого займа. Средства будут направлены...
Казанский государственный медицинский университет совместно с Центром им. Н. Ф. Гамалеи начали разработку инновационной фармацевтической композиции для клеточно-опосредованной генной терапии повреждений головного и спинного мозга. Это стало возможным благодаря договоренности между ректором Казанского медуниверситета Алексеем Созиновым и директором центра,...
Ученые Национального медицинского исследовательского центра гематологии Минздрава России и Московского физико-технического института (МФТИ) разработали новый метод оценки специфичности и чувствительности химерных антигенных рецепторов (CAR).
Метод позволяет более точно оценивать потенциальные побочные эффекты CAR-T-клеточной терапии, что является важным этапом в...
Научно-технологический университет «Сириус» ведет работу над новой технологией генной терапии для лечения гемофилии B, которая обещает значительно снизить стоимость лечения и открыть новые перспективы для борьбы с другими наследственными заболеваниями.
Исследователи Научного центра трансляционной медицины «Сириус» сфокусировались на разработке инновационного...
Британская компания Adaptimmune объявила о получении ускоренного одобрения FDA для своего инновационного геннотерапевтического препарата Tecelra (afami-cel), предназначенного для лечения метастатической или нерезектабельной синовиальной саркомы. Стоимость препарата составит $727 000.
Препарат стал первым в своем роде для лечения солидных опухолей и...
Новое исследование, проведенное под руководством UW Medicine, демонстрирует перспективы генной терапии в лечении мышечной дистрофии Дюшенна. Инновационный подход не только останавливает прогрессирование заболевания, но и в будущем может способствовать восстановлению мышечной ткани у пациентов.
Результаты исследования были опубликованы в...
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) официально утвердило генную терапию Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у амбулаторных пациентов в возрасте от четырех лет. Эта терапия, разработанная компанией Sarepta Therapeutics совместно с...
Фармацевтическая компания Regeneron представила два успешных клинических случая из исследования генной терапии DB-OTO для лечения одного из типов генетической потери слуха, связанной с мутацией гена отоферлина.
Оба случая являются частью клинического исследования CHORD. В рамках испытания пациентам с потерей слуха...
Gyroscope Therapeutics Holdings plc (Gyroscope), компания, занимающаяся генной терапией офтальмологических заболеваний, объявила о том, что Sanofi, глобальная биофармацевтическая компания, обязалась инвестировать до 60 млн долларов США (44,5 миллиона фунтов стерлингов) собственного капитала в Gyroscope.
Sanofi первоначально инвестирует 40 млн...
